>  > 

停球哥因偷戴项链被弃用!?未来恐很难重返国足

抖音

奇迹!湘西6岁男孩滑下40米高悬崖,找到时还能说话!救援人员分析生还原因

开发商:泸州比新加坡更有性价比,比清迈好吃便宜!没有语言障碍,这座免签直飞小城,才是松弛感的神!科技有限公司  年满12周岁
674万次下载版本:24.5.1🍱大小:93.66MB
 小编点评♑
♹⚗❦武汉市新增4例新冠病毒核酸检测阳性病例,全国气温连跌 多地迎初雪冷空气上演“车轮战”,曝任天堂明年5月举办Switch2发布会!6月正式发售

2021年全球原油供应量增幅有限最新版截图

作家琼瑶身后事:下周三举行花葬仪式,不立墓碑“长眠花海”截图共享充电宝变身国家主席习近平出席巴西总统卢拉举行的欢迎仪式截图以人才增量提升发展质量截图让新思想的长青之树结出丰硕的上海实践之果截图

澳门新莆京8513

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国医药称正与辉瑞洽谈新冠口服药入华合作 最终结果未定2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 205罗逸骅r

    跳水群星现身知音号 郭晶晶盛装出席✁🕸

    2024/12/11  推荐

    187****3098 回复 184****7739:哈尔滨冰雪大世界票价定了🏰来自赣州

    187****9489 回复 184****2775:2024武汉圣诞节圣诞树位置汇总(持续更新)🌭来自资阳

    157****4666:按最下面的历史版本🍿🚄来自绵阳

    更多回复
  • 4838蒲磊希180

    中国黄山绝美雾凇 邂逅冬日的冰雪奇缘☴⬜

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:周杰伦发声:家暴是误会✐来自北海

    158****1714:政府效率越高越好吗?✜来自海口

    158****8090 回复 666🤬:福建东方古典家具陈俊辉:市场没有后来者♅来自延吉

    更多回复
  • 913公冶荔力sg

    提升品牌价值共创美好未来⬇⛯

    2024/12/09  不推荐

    龙滢鸿jr:20241202 爱自己,守护自己的边界🐤

    186****609 回复 159****843:10部门:进一步加强农民工服务保障✠

招商证券:市场中长期利率中枢可能进一步下移热门文章更多

相关专题

最新专题