>  > 

澳门回归祖国25周年丨广阔天地 自由驰骋——澳门青年内地追梦记

 小编点评🕎
♳🚄😤专家学者深入探讨课程改革创新习近平会见主要国际经济组织负责人,中国科学院计算技术研究所2025年度招聘,全球发展故事中最壮美的篇章之一——中国反贫困理论与实践的世界意义

别被这些羽绒服传言误导最新版截图

海军某支队开展训练截图叙利亚乱局截图民营经济促进法如何回应现实期待?专家建议“细化、衔接、权威”截图未来叙利亚局势将如何发展 政权更迭或成现实截图完善立法工作,共创发展新局面(庆祝澳门回归25周年)截图

火博体育app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

土耳其一军用直升机坠毁 机上5人全部死亡2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 423施飞磊u

    《焦点访谈》 20241209 “四好农村路” 畅通振兴路🥠🦀

    2024/12/10  推荐

    187****8659 回复 184****5054:房地产开发行业-政治局会议点评:超常规的稳经济工作安排 房地产政策将持续加码👏来自巢湖

    187****9444 回复 184****720:今日辟谣(2024年12月5日)♀来自昆山

    157****3805:按最下面的历史版本🥃🥜来自灵宝

    更多回复
  • 9543章毓磊48

    媒体:德黑兰对与叙利亚夺权反对派对话持开放态度🐿🗒

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:【光明时评】开创共建“一带一路”更加光明的未来😐来自万州

    158****5807:广东鹤山开展大规模的核酸检测🎰来自青州

    158****6539 回复 666🌶:焦点访谈: “四好农村路” 畅通振兴路🚈来自沭阳

    更多回复
  • 501范桦纯oa

    范玮琪回来了❖🌇

    2024/12/08  不推荐

    欧阳荔环ws:仙游凯丰里王良达:转型升级首先要做好自己😴

    186****2842 回复 159****5810:安克创新阳萌:产品功能创新无法永远领先,要懂得适时“换能”⛥

晚高峰“丝滑进站”,广州地铁安检恢复往日流程热门文章更多

相关专题

最新专题