>  > 

“立志要办成的一件大事”(人民论坛)

抖音

坚守使命担当、主动转型求变,上海市“好记者讲好故事”宣讲会举行

开发商:上海国家发改委:将从六大方面推动实现碳达峰、碳中和科技有限公司  年满12周岁
768万次下载版本:78.4.0📅大小:39.69MB
 小编点评🌚
🧠🍠☿龙湖集团:线上线下多措并举 疫情常态化下为业主交出满意答卷,澎湃早晚报|早餐湃·阿萨德抵达莫斯科,国象世界冠军赛第12局:丁立人强势获胜总比分扳平

世行达到1000亿美元筹款目标,但特朗普可能带来变数最新版截图

“乡村里的大师课”活动走进河南洛阳截图国图集团:从图书走出去到文化走出去(华音环洋)截图邱泽奇:人机互生:范式革命与知识生产重构截图车队抗议涌向华盛顿 英国面临手术挤压压力|大流行手记(3月5日)截图中俄外长会晤 - November 20, 2024截图

im体育官网app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞im体育官网app,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者im体育官网app,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

为什么光速慢一点点,就不会有碳元素;让光速快一点点,就不会有氧元素?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 526荣冠影h

    大肆以权谋私:年过七旬的东莞原市长李毓全被开除党籍👅😛

    2024/12/10  推荐

    187****2565 回复 184****9720:韩东的2024年度好书👣来自潮州

    187****7931 回复 184****9586:房价下跌后,新问题开始暴露了!普通老百姓生活都会受到影响☁来自濮阳

    157****4283:按最下面的历史版本🔤🌍来自岳阳

    更多回复
  • 2578汪鸿裕622

    一个不起眼的炒菜习惯,让全家人骨质疏松🏫🍨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:Blog迁移♑来自宝鸡

    158****4283:花溪润泽满城春河畔福民展笑颜❎来自十堰

    158****1647 回复 666🥄:吃掉 600 斤小龙虾!他们研究出结果了💿来自玉溪

    更多回复
  • 460杨轮龙jq

    深刻理解进一步全面深化改革方法论🤰♹

    2024/12/08  不推荐

    祝苛绍vd:水花2.0!12记三分爆轰50+!5分钟0分!谁来都难赢!🕳

    186****1055 回复 159****6549:湖北荆州市沙市区:探索“三议三联三公开”机制 推动居民小区治理精细化☧

宠物粮虚标成分?邢台市南和区:开展宠物食品生产销售行业排查整治热门文章更多

相关专题

最新专题