AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

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最新一期国际顶级医学学术期刊《新英格兰医学杂志》发布了由上海申康医院发展中心(简称：申康中心)、国家神经疾病医学中心(华山)、全军脑血管病研究所(长海)指导，复旦大学附属华山医院毛颖教授团队和海军军医大学第一附属医院刘建民教授团队牵头，联合国内31家神经外科及脑血管疾病中心共同完成的前瞻性、多中心、随机对照研究(MAGIC-MT)成果。

这一研究及同期发表的EMBOLISE、STEM研究共同回答了脑膜中动脉栓塞这一创新的微创方法在非急性硬膜下血肿治疗中的安全性和有效性问题，为未来该疾病临床治疗与科学研究提供重要启示，为全球临床医生提供了有效、安全、灵活的治疗方案，最终惠及包括高龄患者在内的更广泛患者群体。据悉，中国专家的研究证实c7安卓版下载，辅助性脑膜中动脉栓塞可以显著降低所有症状性非急性硬膜下血肿患者的复发与进展率。

非急性硬膜下血肿是血液集聚在蛛网膜与硬脑膜之间形成的亚急性或慢性占位性病变，是临床上常见需要手术治疗的神经外科疾病之一。当日举行的发布会上，毛颖教授介绍，随着人口老龄化加深和人的寿命延长，非急性硬膜下血肿发病率逐年攀升，社会负担巨大。常见引起非急性硬膜下血肿的原因包括外伤，长期应用抗凝、抗血小板药物及反复或突然胸腹压力增高等。当血肿增大引起颅内压增高时，患者会出现头痛、头晕或肢体活动障碍等症状。随着大多数血肿逐渐增大，患者症状会持续加重，引起频繁呕吐、深度昏迷等严重症状并危及生命。

毛颖教授和刘建民教授牵头启动的MAGIC-MT研究，在中国12个省市的31家分中心进行c7安卓版下载，以全面评估辅助性脑膜中动脉栓塞术治疗非急性硬膜下血肿的安全性和有效性。该研究瞄准重要、关键的临床难题与患者需求，通过亚专科跨领域合作攻坚回答了世界级难题，为全球非急性硬膜下血肿“指南”“共识”更新提供了重要证据。