>  > 

杨宏富:掌上画千秋的艺术家

 小编点评🦆
❭👉♉布鲁克林篮网队与菲尼克斯太阳队将于2025年10月在澳门进行两场季前赛,《民法典开讲》出版,How to Knit

学法时习之丨以宪为纲 知法守法 一起学习宪法知识最新版截图

央行为何时隔半年再度增持黄金?截图连贯考核检验人装结合水平截图《致富经》 20230512 昆仑山上的牧羊人截图叙利亚国家军队说,叙总统阿萨德政权已结束截图电影好东西票房破5亿截图

c7娱乐平台官方下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称c7娱乐平台官方下载,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害c7娱乐平台官方下载,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

配合统一战线做好社团服务2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 768卓富兰s

    【1202早报】这一年说话儿就过去了的周一☨📟

    2024/12/10  推荐

    187****9075 回复 184****4402:苏丹武装部队宣布收复该国中部一重要城市💧来自临夏

    187****4995 回复 184****3377:莎头组合2比1战胜罗马尼亚 混双首盘告捷🌴来自惠州

    157****9656:按最下面的历史版本🥔🌁来自楚雄

    更多回复
  • 1963潘楠东660

    驻日美军多名士兵涉嫌走私毒品遭调查☐☟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:奥林匹克峰会发布公报,支持杨扬继续参选WADA副主席🏁来自济南

    158****9142:12月8日新闻早知道丨昨夜今晨·热点不容错过🏴来自石狮

    158****7259 回复 666🧥:公交失控致1人死亡👳来自萍乡

    更多回复
  • 889奚民安jv

    宪法之光,照亮法治之路☩☋

    2024/12/08  不推荐

    湛叶阅xj:电视连续剧大博弈♷

    186****7918 回复 159****1156:以数字技术赋能中华优秀传统文化“两创”(有的放矢)🕤

韩国国会未通过针对总统夫人的“金建希特检法”热门文章更多

相关专题

最新专题