>  > 

中青网评:用“小指标”拉近司法审判质效“温差”

抖音

还有13家子公司尚待转让?美晨科技逐步剥离赛石园林,十年前曾耗资6亿收购

开发商:丽水莎头危险了!乒乓女神示爱王楚钦,身份曝光!19岁,长相甜美,偶像孙颖莎!科技有限公司  年满12周岁
853万次下载版本:83.3.9💜大小:43.65MB
 小编点评⛹
⛶💨🧘丁禹兮千字长文告别慕声,中央和国家机关年轻干部教育引领三年行动计划启动会在京召开,佳维视工业一体机在智慧消防火灾...

云南福利彩票2020年实现销售63.98亿元 筹集福彩公益金20.88亿元最新版截图

高开低走 熟悉的味道截图半年两次公示的刘克斌,新职明确截图以色列军方增强戈兰高地兵力截图德国现任总理获党内提名 - November 26, 2024截图2024年全国甘蔗机收现场推进会在广西柳州市柳江区穿山镇举办截图

英雄联盟比赛竞猜彩票

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害英雄联盟比赛竞猜彩票,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍英雄联盟比赛竞猜彩票,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起英雄联盟比赛竞猜彩票,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中英雄联盟比赛竞猜彩票,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

12月10日四大证券报头版头条内容精华摘要2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 556支士会x

    如何用保险保障自己的一生?🥙🎍

    2024/12/11  推荐

    187****3243 回复 184****2258:重读茨威格👓来自吴江

    187****4115 回复 184****1694:上海发布重磅政策🗃来自常熟

    157****4594:按最下面的历史版本💣🔭来自娄底

    更多回复
  • 329柯妮烁495

    期货产教融合创新发展研讨会举行🔆⛲

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:深圳疫情仍处于不稳定期 华强北电子市场临时休市💩来自晋江

    158****407:全国家电以旧换新销售额突破2000亿元⛀来自铜陵

    158****2719 回复 666🤣:北京地铁职工展示创新成果🕝来自北京

    更多回复
  • 957欧阳顺震rm

    韩国防部:韩政府将向乌克兰提供非武器军事援助🚌☬

    2024/12/09  不推荐

    利萍宇dm:跟行冰雪新职业——冰雪试验区蹲点见闻🤑

    186****1704 回复 159****7571:第二届东作红木文化艺术节9月29日启幕🚫

相关专题

最新专题